腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是一种局部侵袭性疾病，会严重影响患者的生活质量，引发关节疼痛、僵硬、肿胀和活动受限。工作年龄人群为高发人群。若未及时治疗或出现复发，可能会导致骨骼、关节及周围组织不可逆性损伤。患者对于耐受性良好且有效的系统性治疗方案存在巨大且未被满足的临床需求。近期，在这一药物领域，国内迎来好消息，头个用于TGCT治疗的一类创新药获国家药监局批准上市。
根据12月22日国家药监局网站消息，通过优先审评审批程序，批准默克雪兰诺(北京)医药有限公司申报的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊(商品名为贝捷迈)上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。
据悉，贝捷迈是由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂。2023年12月，和誉医药与默克订立独家许可协议，该协议起初授予默克在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾就匹米替尼进行商业化的权利。2024年2月，根据与默克订立的授权合约的条款，和誉医药收到了一次性、不可退还的首付款7000万美元。或基于管线进展较为顺利，2025年4月和誉医药宣布默克行使匹米替尼的全球商业化选择权。到了5月，和誉医药收到了默克的全球商业化选择权行权费8500万美元。
和誉医药相关人士表示，此次获批是和誉医药发展历程中具有决定性意义的时刻，它标志着公司从科学创新的开拓者，成长为能为患者带来突破性疗法的企业。据悉，此次贝捷迈的获批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果。数据显示，在针对TGCT的系统性治疗中，贝捷迈展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率(ORR)，并伴随临床结局的显著改善。上述结果已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会公布的长期随访数据显示，在中位随访时间14.3个月时，依据RECIST v1.1标准评估，自研究起始即接受贝捷迈治疗患者的ORR持续提升至76.2%。
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。业内人士表示，腱鞘巨细胞瘤会导致患者疼痛、关节僵硬及活动功能受限，影响其日常生活能力，甚至无法正常参与家庭与社会活动，对患者身心造成了双重负担。患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择。贝捷迈的获批上市，对患者而言具有重要意义。
据了解，和誉医药自成立以来，不断加强创新研发，如今已战略性构建由22种候选药物组成的强大产品管线，其中有12个候选药物处于临床开发阶段。从财务上看，2025年上半年和誉医药实现营收6.57亿元，同比增长20%；利润3.28亿元，同比增长59%；经调整净利润3.36亿元，同比大增56%；现金储备(包括存款、现金等价物)超23亿元。